恩美曲妥珠单抗（Trastuzumab Emtansine，简称T-DM1）是一种抗体药物偶联物（ADC），通过靶向HER2蛋白的精准治疗机制，将抗肿瘤药物直接递送至HER2阳性乳腺癌细胞，从而在提高疗效的同时减少对正常组织的损伤。以下内容基于药品说明书及相关临床信息整理而成，旨在为您提供用药参考，请您在阅读时务必以临床医生的建议为准。
一、恩美曲妥珠单抗的适应症
T-DM1主要适用于以下两类HER2阳性乳腺癌患者：
1.转移性乳腺癌：用于既往接受过曲妥珠单抗和紫杉类药物治疗后仍进展的患者，作为二线或后续治疗选择。
2.早期乳腺癌辅助治疗：针对接受新辅助治疗（术前化疗联合抗HER2治疗）后仍有残留侵袭性病灶的患者，可显著降低复发风险。
作用机制：HER2阳性乳腺癌约占乳腺癌患者的15%-20%，其特点是肿瘤细胞表面HER2蛋白过度表达，导致肿瘤侵袭性强、预后较差。T-DM1通过精准识别HER2蛋白，释放强效细胞毒性药物（DM1），实现对癌细胞的定向杀伤。
二、恩美曲妥珠单抗的临床疗效
1.延长生存期：
转移性乳腺癌：多项临床研究显示，与常规化疗方案（如卡培他滨联合拉帕替尼）相比，T-DM1可显著延长患者的中位总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）。例如，EMILIA试验表明，T-DM1组患者的中位OS为29.9个月，优于对照组的25.9个月。
早期乳腺癌：KATHERINE试验证实，对于新辅助治疗后未达到病理完全缓解（non-pCR）的患者，T-DM1辅助治疗可将3年无侵袭性疾病生存率提高至88.3%，显著优于曲妥珠单抗单药治疗的77.0%。
2.逆转耐药性：
T-DM1可克服部分患者对传统抗HER2治疗（如曲妥珠单抗）的耐药性。其机制包括通过抑制HER2下游信号通路（如Akt磷酸化）、诱导凋亡蛋白表达等，增强抗肿瘤效果。
3.联合治疗的潜力：
预临床研究提示，T-DM1与放疗联用可能增强放射敏感性，但目前临床数据有限，需谨慎评估安全性。
三、恩美曲妥珠单抗的安全性及管理
总体耐受性良好，但需关注以下常见不良反应：
1.血小板减少：
发生率较高，通常在用药后第8-11天达到最低值，但多数为一过性，可通过剂量调整或支持治疗恢复。高危人群需密切监测血小板计数。
2.肝功能异常：
约10%-15%患者可能出现转氨酶升高，需定期监测肝功能。严重肝损伤罕见，但需及时停药并干预。
3.心脏毒性：
与曲妥珠单抗类似，T-DM1可能引起左心室射血分数（LVEF）下降，发生率约1.7%。治疗期间需定期进行心脏超声检查。
4.其他不良反应：
包括乏力、关节痛（多为1/2级）及胃肠道反应（如恶心、腹泻）。严重出血或间质性肺病罕见。
注：本文内容参考国内外权威临床试验及专家共识，具体用药需遵循临床医生指导。
