恩曲替尼是一种专门设计的口服药物，属于酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类别，它能够有效“锁定”并抑制在多种难以切除或已转移的实体瘤中发现的TRK融合蛋白，无论患者是年轻人还是老年人。这意味着，恩曲替尼的治疗潜力并不受限于患者的年龄或肿瘤的具体类型，为广泛的患者群体带来了新的希望。
一、临床试验证疗效 多种类型皆可获益
为了评估恩曲替尼在治疗携带NTRK基因融合的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的效果，医学界已经开展了多项1期和2期的临床试验，包括STARTRK-2、STARTRK-1和ALKA-372-001。这些试验汇总数据揭示了令人鼓舞的结果：在接受恩曲替尼治疗的患者中，总体缓解率高达70%。值得注意的是，这包括71%的腺癌NSCLC患者，尽管鳞状细胞癌和未分类或未分化的NSCLC患者数量较少，结果也显示了一定的治疗潜力。在这些患者中，甚至有1例患者实现了完全缓解。
值得一提的是，参与试验的大多数NTRK基因融合阳性NSCLC患者（70%）在接受恩曲替尼治疗前，已经历过一线或多线的其他治疗。此外，对于6例伴有中枢神经系统（CNS）疾病的患者，恩曲替尼展现了良好的颅内治疗效果，缓解率达到67%，其中包括2例完全缓解和2例部分缓解。
二、安全性优越 毒副作用低
在安全性方面，恩曲替尼治疗过程中观察到的3级不良反应主要包括贫血和体重增加。此外，还有少数患者（4例）经历了特定指标的升高，如天冬氨酸氨基转移酶、丙氨酸氨基转移酶、血尿酸和高尿酸血症。神经系统疾病是较为常见的治疗相关严重不良事件，但发生率相对较低（在所有患者中的比例为4%和3%，分别基于不同试验组的数据）。
三、临床专家认可 权威指南推荐
基于这些有力的临床证据，美国国家综合癌症网络（NCCN）肺癌专家组已正式推荐恩曲替尼作为NTRK1/2/3基因融合阳性转移性NSCLC患者的一线或后续治疗选择。对于那些之前未接受过拉罗替尼或恩曲替尼作为一线治疗的患者，恩曲替尼更是被视为一个宝贵的后续治疗选项。专家组还特别强调了恩曲替尼与拉罗替尼作为首选一线治疗方案的优先地位，并指出，对于NTRK1/2/3基因融合的患者，全身治疗方案在某些情况下也是值得考虑的。
四、恩曲替尼药品简介
药物名称：恩曲替尼
商品名称：罗圣全®，英文商品名称 Rozlytrek®
其他名称：恩曲替尼胶囊
上市信息：2019年8月15日获FDA批准，2022年7月29日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。
医保信息：恩曲替尼已经成功纳入我国医保目录，使得其价格相较于未纳入前有了显著下降。
