近期，迪哲医药自主研发的全新I类药物——舒沃替尼，成功赢得了中国药品审评中心（CDE）的突破性疗法认定（BTD），这一认定针对的是EGFR 20号外显子插入（我们简称它为exon20ins）突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗。
值得一提的是，这已经是舒沃替尼在肺癌领域收获的第四项突破性疗法认定了。
舒沃替尼已经获得的突破性疗法认定有哪些？
除上述新增认定外，在此之前，舒沃替尼获得的BTD认定有：
1.在治疗EGFR exon20ins NSCLC的二线/后线适应症上，分别获得了中国药品审评中心和美国食品药品监督管理局（FDA）的BTD认定，成为了肺癌领域首个同时获得中美双BTD认定的中国自主研发新药。
2.更值得一提的是，FDA在今年4月还授予了舒沃替尼在治疗EGFR exon20ins NSCLC一线适应症的BTD认定。
至此，舒沃替尼已经集齐了全部的中美四项BTD认定，这在EGFR exon20ins NSCLC领域是首个也是唯一一个实现“BTD大满贯”的中国源头创新药物。这一连串的认定背后，充分展现了舒沃替尼在临床上的多重价值。
舒沃替尼获得突破性疗法认定对患者来说有什么重要意义？
舒沃替尼针对的EGFR exon20ins突变，是一种比较罕见且难以治疗的靶点，它在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中约占2%～4%。真实世界的数据分析显示，这类患者的预后情况往往很差，化疗、免疫疗法或传统的EGFR TKI治疗的中位无进展生存期（mPFS）不足半年，中位总生存期（mOS）不足20个月，5年的生存率更是只有8%。
与常见的19del突变相比，exon20ins突变具有更高的异质性，突变类型繁多，还有着特有的空间结构，这使得药物的开发变得异常困难。
舒沃替尼获得多项突破性疗法认定，足以说明无论是作为一线还是二线治疗药物，舒沃替尼在治疗EGFR exon20ins NSCLC的临床数据上，与现有的治疗方法相比，都展现出了显著的优势。舒沃替尼的出现，就像是一道曙光，打破了exon20ins突变非小细胞肺癌患者的用药困难的魔咒，填补了近20年来的临床空白。
舒沃替尼的药效获得了怎样的临床试验成果？
在2023年的全球肿瘤学盛会ASCO大会上，舒沃替尼的一个关键性研究——“悟空6”（WU-KONG6）大放异彩。这项研究专门帮助那些之前尝试过含铂化疗但效果不佳或无法承受的EGFR exon20ins突变的非小细胞肺癌中国患者。结果真是鼓舞人心：经过专业团队（IRC）的仔细评估，发现超过六成的患者肿瘤有所缩小，即确认的客观缓解率（cORR）高达61%；更让人高兴的是，超过90%的患者在接受舒沃替尼单独治疗后，他们的肿瘤区域都有所减小。这一重要成果随后在2023年底被国际知名的医学期刊《柳叶刀·呼吸医学》发表，这足以证明国际医学界对此研究的高度认可和重视。
深入研究“悟空6”还发现，舒沃替尼在首次治疗这种特殊肺癌的患者中，整体人群的肿瘤缩小率（ORR）更是高达78.6%，也就是说，大多数接受舒沃替尼治疗的患者，他们的肿瘤都有所缩小。
基于“悟空6”的出色表现，舒沃替尼已成为中国医生治疗这种特殊肺癌的首选二/后线治疗方案，并被写入《CSCO非小细胞肺癌诊疗指南（2024版）》。
在2024年，舒沃替尼的另一项大型研究——“悟空1B”（WU-KONG1B）正在全球10个国家及地区（包括欧美、澳洲和亚洲）紧锣密鼓地进行。这项研究的结果同样振奋人心：舒沃替尼的疗效和安全性与“悟空6”的结果几乎一致，再次验证了它的卓越疗效。
无论是哪一项临床试验，舒沃替尼在治疗非小细胞肺癌的肿瘤缩小率（ORR）上都十分卓越，充分证明了舒沃替尼在治疗这种肺癌中的领先地位。
可以说，舒沃替尼无论是在疗效还是安全性上，无论是在首次治疗还是后续治疗中，都表现得非常出色，给国内患者带来了明亮的希望。
